Terapie geniche e farmaci a Rna, l'Italia ora ha una rete di ricerca

L'Italia si iscrive ufficialmente alla corsa nella promettente frontiera dei nuovi farmaci a Rna e delle terapie geniche, un mercato che da qui al 2030 supererà i 42 miliardi di dollari con crescite annuali ormai a doppia cifra e la certezza che la medicina personalizzata e di precisione sarà sempre più quella che segnerà le cure dei prossimi anni. E lo fa grazie a un investimento di 320 milioni finanziato dal Pnrr - il 41% destinato al Sud - per creare appunto un Centro nazionale in grado di mettere insieme e potenziare tutte le energie già presenti nel Paese. In quasi quattro anni è cresciuta così una rete “Hub & Spoke” divisa in 10 poli tematici, coinvolgendo 44 enti mebri tra atenei e centri di ricerca d'eccellenza come il Tiget di Milano o il Bambino Gesù di Roma e 58 partner. In pista oltre 2mila persone, ricercatori in primis, con oltre 700 assunzioni (65% donne) e il coinvolgimento di 200 dottorandi. Il maxi investimento si è tradotto in oltre 1.000 articoli scientifici, più di 30 brevetti e 95 progetti di ricerca applicata finanziati attraverso i bandi a cascata, 8 start up innovative focalizzate su bisogni medici insoddisfatti e 3 progetti di ricerca pronti per lo scale-up.

Un ecosistema fatto di tecnologie e infrastrutture potenziate che ha già dimostrato capacità di tradurre le scoperte di laboratorio in sperimentazioni e nuove possibili terapie per patologie sfidanti come il neuroblastoma, le leucemie e rare malattie autoimmuni con impatto già su decine di pazienti come è emerso durante un evento a Roma che nei giorni scorsi ha fatto il primo bilancio insieme agli stakeholder. «Siamo riusciti ad attivare le terapie Car-T, cellule del sistema immunitario modificate per essere reindirizzate su un bersaglio specifico, nell'ambito dei tumori solidi, delle neoplasie del sistema nervoso centrale, di leucemie acute, per le quali non vi erano prodotti commercialmente disponibili, e anche nell'ambito delle malattie autoimmuni, ottenendo un vero e proprio riassetto del sistema immunitario», avverte Franco Locatelli, direttore Dipartimento Onco-ematologia e terapia cellulare e genica dell'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. La rete su terapie geniche e farmaci a Rna coordinata dal Centro nazionale che ha sede a Padova oggi può contare su infrastrutture potenziate e tecnologie d'avanguardia grazie ai fondi del Pnrr: tra queste spicca la nuova “Fabbrica dell'RNA” di Napoli appena completata e autorizzata per la produzione di mRNA per trial di Fase I e II, a Roma il Laboratorio potenziato di terapia genica, un impianto di 700 mq, lavora in sinergia con l'adiacente Officina Farmaceutica. A Modena è in via di attivazione il Clinical Trial Center, il primo in Italia per Fase 1 integrato con laboratorio Glp, supportato dal Centro di medicina rigenerativa “Stefano Ferrari”. A Padova è attivo il Centro Organoidi per testare l'efficacia dei farmaci su “mini-organi” 3D, simulando fedelmente la risposta umana ed evitando l'uso di animali. La rete si espande con la Facility per l'analisi di biomarcatori circolanti di Siena, il Data Center ReCaS-Bari unito alla nuova Flagship RNA_Biomix e il Centro di Competenza di Milano, un polo di servizi avanzati nato per garantire che i nuovi farmaci siano sicuri, efficaci e pronti per l'approvazione di Aifa ed Ema. Un'altra importante infrastruttura potenziata è il Laboratorio di terapia cellulare e genica “Stefano Verri” che, assieme alla Torre della Ricerca di nuova costruzione, ha permesso il potenziamento del Centro di ricerca della Fondazione Tettamanti dell'ospedale San Gerardo di Monza. A queste grandi opere si uniscono tecnologie di automazione pionieristiche, come l'isolatore robotizzato CFBox, nato dall'alleanza tra PBL Spa e l'Ospedale Pediatrico Bambino Gesù. Altre partnership strategiche sono state avviate con AstraZeneca, Chiesi, Dompé e Stevanato Group. Il futuro ora è quello di far evolvere questa rete in un “Open Innovation Hub”, favorendo l'ingresso di nuovi enti e aziende che potranno accedere alle infrastrutture e ai servizi avanzati. Con i fondi pubblici del bando Pnric (2021-27) che serviranno a finanziare l'avvio di nuovi progetti a partire da maggio e per i successivi 30 mesi.