Mieloma multiplo, via libera dall’Aifa a due triplette terapeutiche

A volte inizia con un dolore alle ossa o come un forte mal di schiena. In alcuni malati compaiono fratture inspiegabili, problemi renali, infezioni. A rischio, in termini d’età, sono soprattutto le persone over-65. Parliamo del mieloma multiplo, un tumore del sangue che colpisce le plasmacellule: globuli bianchi del midollo osseo che contribuiscono a combattere proprio le infezioni. Quando le plasmacellule sfuggono al controllo dell’organismo e si moltiplicano troppo velocemente possono dar luogo al mieloma, ed accumulandosi possono determinare danni agli organi e lesioni.

Il mieloma multiplo è al secondo posto fra le neoplasie ematologiche più frequenti dopo il linfoma non-Hodgkin ed è responsabile dell’1-2% di tutte le neoplasie e del 10- 15% dei tumori ematologici. La malattia colpisce soprattutto gli anziani, con un’età media alla diagnosi di circa 70 anni (solo il 2% dei pazienti ha meno di 40 anni); inoltre, è leggermente più diffuso negli uomini. Nel nostro Paese ogni anno si stimano circa 6590 nuovi casi di mieloma multiplo: rappresenta l’1,5% di tutti i tumori diagnosticati nella donna e l’1,6% di tutti i tumori diagnosticati nell’uomo.

Negli ultimi anni, la disponibilità di nuovi farmaci più efficaci e sicuri ha portato a un miglioramento notevole dell’aspettativa di vita dei pazienti. Grazie alle terapie innovative, il tasso di sopravvivenza dai primi anni del 2000 a oggi è praticamente raddoppiato. Attualmente, sono allo studio diverse strategie immunoterapiche per la cura dei tumori ematologici: gli anticorpi monoclonali hanno rappresentato la prima forma di immunoterapia utilizzata nella pratica clinica per il trattamento del mieloma multiplo. Successivamente, la ricerca ha fatto progressi significativi, portando allo sviluppo di nuove soluzioni, tra cui i coniugati anticorpo-farmaco (ADC), gli anticorpi bispecifici e le cellule CAR-T.

Tra gli ADC l’Aifa, due settimane fa, ha approvato e reso disponibile anche in Italia belantamab mafodotin, sviluppato da Gsk, come terapia d’elezione del mieloma multiplo alla prima recidiva. Da meno di un anno, grazie a programmi d’accesso circa 400 pazienti, in quasi tutti i centri ematologici, stanno ricevendo il farmaco, cardine di due triplette terapeutiche: una che comprende bortezomib e desametasone, l’altra pomalidomide e desametasone. Le combinazioni sono state sperimentate in due studi clinici, rispettivamente il Dreamm 7 e il Dreamm 8, i cui risultati hanno portato prima al via libera europeo lo scorso anno e adesso quello italiano.

I dati real life hanno confermato l’efficacia della terapia. Un ulteriore dato, sottolineato da Elena Zamagni, associato di Ematologia all’Università di Bologna e dirigente medico presso l’Irccs Sant’Orsola Malpighi, è come la vita in reparto vada oltre le rigidità dei protocolli: “Accertato che il cardine delle triplette è belantamab, le combinazioni vengono scelte e adattate in base alle caratteristiche della persona malata e della refrattarietà acquisita ai partner e della pregressa esposizione farmacologica. Belantamab mafodotin è inoltre un farmaco di facile gestione, può essere somministrato in regime di day hospital – l’infusione dura 30 minuti ogni 8-12 settimane proprio per la versatilità e adattamento della dose - senza la necessità di pre-medicazioni o ricoveri, rendendo il trattamento facilmente fruibile anche in reparti di ematologia meno strutturati”.