Italfarmaco e JCR Pharmaceuticals: accordo su nuova terapia sperimentale

Italfarmaco commercializzerà JR-141 in esclusiva negli Stati Uniti, Europa e America Latina, previa approvazione regolatoria

di Redazione Salute

2 ottobre 2026

Aggiungi Il Sole 24 Ore
ai preferiti su Google

Researcher working with microplate panel for diseases diagnosis in the laboratory. Doctor working with microplate for elisa analysis angellodeco - stock.adobe.com

3' di lettura

English Version

3' di lettura

English Version

Italfarmaco e JCR Pharmaceuticals hanno annunciato un accordo di licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione di JR-141 negli Stati Uniti, in Europa e in America Latina, previa approvazione regolatoria. JR-141 è una terapia enzimatica sostitutiva in grado di attraversare la barriera emato-encefalica (BEE), attualmente in Fase III (NCT04573023) di valutazione come trattamento della sindrome di Hunter (nota anche come mucopolisaccaridosi di tipo II o MPS II). JCR e Italfarmaco intendono ottenere l’approvazione regolatoria per JR-141 dalla Food and Drug Administration (Fda) statunitense, dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema), dalla Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (Mhra) del Regno Unito e dall’Agenzia brasiliana di regolamentazione sanitaria (Anvisa). La molecola è già approvata e commercializzata in Giappone dal 2021 come pabinafusp alfa ed è stata inoltre approvato negli Emirati Arabi Uniti (UAE) nel 2026.

Chiedilo al Sole

Domande di approfondimento generate da 24Ore AI

Cosa prevede l’accordo

A seguito delle approvazioni regolatorie, Italfarmaco commercializzerà e distribuirà il farmaco nei territori autorizzati, mentre JCR manterrà la responsabilità della produzione di JR-141 al momento delle autorizzazioni all’immissione in commercio. JCR riceverà pagamenti anticipati, milestone e royalty, oltre ai ricavi associati alla fornitura del farmaco.

“Questo accordo - spiega una nota - amplia il rapporto tra JCR e Italfarmaco, che hanno stipulato un accordo di licenza esclusiva a dicembre 2025 per la commercializzazione di givinostat in Giappone, un trattamento per la distrofia muscolare di Duchenne, oltre a un accordo di partnership strategica per le terapie delle malattie rare”.

JR-141 è una proteina di fusione ricombinante di nuova generazione costituita da un anticorpo contro il recettore umano della transferrina e dall’iduronato-2-solfatasi, enzima che è assente o non funziona correttamente negli individui affetti dalla sindrome di Hunter. JR-141 è stato sviluppato utilizzando J-Brain Cargo, la tecnologia di proprietà di JCR per la penetrazione della BEE. J-Brain Cargo è progettata per trasportare l’enzima terapeutico attraverso la BEE per raggiungere direttamente il cervello e affrontare sia i sintomi somatici sia quelli neuronopatici della malattia, che possono portare a un progressivo declino cognitivo.

Il commento delle aziende

“Siamo lieti di stipulare questo accordo strategico con Italfarmaco e di collaborare con un partner ideale per la commercializzazione globale, mentre lavoriamo per raggiungere il nostro obiettivo di rendere JR-141 disponibile alle persone affette dalla sindrome di Hunter in tutto il mondo – dichiara Hiroyuki Sonoda, presidente e Chief Scientific Officer di JCR -. Italfarmaco vanta competenze nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie a livello mondiale e non vediamo l’ora di collaborare con loro per rendere JR-141 disponibile anche ai pazienti al di fuori del Giappone nel più breve tempo possibile. Questo accordo rafforza il nostro impegno nella partnership con Italfarmaco, sviluppando terapie per malattie rare e genetiche destinate ai pazienti di tutto il mondo”.

“Questa collaborazione segna una tappa importante nel rapporto tra Italfarmaco e JCR Pharmaceuticals e riflette un impegno condiviso a sviluppare terapie innovative per le persone affette da malattie rare e genetiche – afferma Francesco Di Marco, Chief Executive Officer di Italfarmaco Group -. Unendo la pionieristica esperienza di JCR nelle tecnologie della barriera emato-encefalica e le competenze globali di Italfarmaco nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie per le malattie rare, stiamo creando solide basi per accelerare l’innovazione a beneficio delle comunità dei pazienti che ne hanno più bisogno”.

“Sulla base del successo della collaborazione fra Italfarmaco e JCR nella distrofia muscolare di Duchenne, questo accordo rafforza ulteriormente la nostra partnership e consolida l’ambizione condivisa di essere un’azienda leader nel campo delle malattie rare e genetiche - dichiara Antonio Nardi, Vice President e Head of Business & Portfolio Development di Italfarmaco -. Insieme al nostro partner, proseguiremo nel nostro impegno a rendere disponibili trattamenti innovativi per i pazienti e le famiglie che ne hanno più bisogno”.

Il pagamento anticipato previsto da questo accordo è stato incluso nelle previsioni degli utili consolidati di JCR per l’esercizio fiscale che terminerà il 31 marzo 2027.

La sindrome di Hunter

La sindrome di Hunter (mucopolisaccaridosi di tipo II o MPS II) è una malattia da accumulo lisosomiale a ereditarietà recessiva legata al cromosoma X causata da una carenza di iduronato-2-solfatasi, un enzima che scompone nell’organismo carboidrati complessi chiamati glicosaminoglicani (GAG, noti anche come mucopolisaccaridi). La sindrome di Hunter, che colpisce circa 2.000-3.000 individui in tutto il mondo (secondo una ricerca di JCR), dà origine a un’ampia gamma di sintomi somatici e neurologici. L’attuale standard di cura per la sindrome di Hunter è la terapia enzimatica sostitutiva, che non affronta i sintomi correlati alla compromissione del sistema nervoso centrale in questa malattia lisosomiale.