Artrite reumatoide grave, così le Car-T accendono una nuova speranza di cura

Una terapia già usata con successo contro alcuni tumori del sangue sta aprendo una strada innovativa per curare le malattie reumatologiche autoimmuni più gravi, che non rispondono alle terapie attuali. Parliamo della CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T cells) e il suo bersaglio sono le cellule del sistema immunitario, in particolare i linfociti B, che attaccano il corpo del paziente per errore. Eliminandole, si dà la possibilità al sistema immunitario di “resettarsi” e - invece di arginare o bloccare gli effetti della malattia autoimmune - si permette la ricostituzione di un equilibrio immunologico sano.

Nelle malattie autoimmuni il sistema di difesa del corpo, invece di proteggerci attacca per errore i nostri stessi organi e tessuti. L’artrite reumatoide, il lupus eritematoso sistemico, la sclerosi sistemica e alcune forme di vasculite ne fanno parte. Le patologie reumatologiche in Italia colpiscono circa cinque milioni di persone, nei casi più gravi, possono danneggiare seriamente articolazioni, cuore, reni, polmoni, cute, ecc. Le cure attuali sia con i farmaci tradizionali (methotrexate, idrossiclorochina, salazopirina, leflunomide ecc) che con quelli più innovativi come i farmaci biotecnologici e le small molecules (JAKi), ad oggi, si sono dimostrati efficaci e sicuri nella maggior parte dei pazienti. Invece nell’artrite reumatoide grave un paziente su tre non risponde in modo adeguato alla terapie convenzionali.

La terapia Car-T consiste nel prelevare dal sangue del paziente le cellule del sistema immunitario e “istruirle” in laboratorio a riconoscere e colpire un bersaglio preciso. Le cellule vengono poi reinfuse nel paziente per andare a colpire e distruggere le cellule del sistema immunitario che attaccano il corpo erroneamente. Una volta distrutte queste ultime, il sistema immunitario è completamente “libero” dalle cellule responsabili dell’aggressione favorendo la remissione della patologia.

Un recente studio condotto su 6 pazienti con artrite reumatoide grave mostra risultati incoraggianti: il 67% ha ridotto di almeno metà le articolazioni infiammate, e l’83% ha mostrato miglioramenti clinici già dopo poche settimane e dopo 12 mesi di follow-up 3 pazienti hanno raggiunto la remissione completa di malattia, libera da farmaci. I risultati dovranno essere confermati su un numero più ampio di pazienti e in un periodo di osservazione più lungo, noi specialisti invitiamo alla prudenza anche perché il tempo di osservazione è breve, i costi sono elevati e la terapia richiede ospedali altamente specializzati. Ma per i pazienti più gravi, che oggi non hanno alternative terapeutiche efficaci, rappresenta una speranza concreta, aprendo nuove frontiere nella cura delle malattie reumatologiche autoimmuni gravi.

La rivoluzione delle terapie con Cellule CAR-T è al centro del Congresso Sir Campania in programma a Napoli l’11 e 12 settembre: affronteremo altri temi interessanti come l’approccio multidisciplinare alle patologie reumatologiche - molte sono sistemiche - l’interazione tra ospedale e territorio, la diffusione delle case di comunità sul territorio regionale, dove i pazienti possono recarsi per la cura delle malattie non in fase acuta.